Há muitos medicamentos considerados de “alto custo”, ou seja, que contam com um preço exacerbado e que são, normalmente, indicados para tratar doenças raras ou condições e síndromes muito específicas.

O Zolgensma é um desses medicamentos, entenda para que serve e veja mais informações:

Índice — neste artigo você vai encontrar:

  1. O que é Zolgensma?
  2. Para que serve o medicamento Zolgensma?
  3. O que causa AME e quais são os sintomas?
  4. Do que é feito: qual o princípio ativo  do Zolgensma?
  5. Como funciona: mecanismo de ação
  6. Como usar?
  7. Quais os efeitos colaterais do Zolgensma?
  8. Qual o preço e onde comprar? Tem no SUS?

O que é Zolgensma?

O Zolgensma é bastante conhecido por ser o remédio mais caro do mundo, chegando a custar mais de R$10 milhões a dose. Teve seu uso aprovado em 2019 nos Estados Unidos e em 2020 no Brasil, indicado para tratar de casos do tipo 1 de atrofia muscular espinhal (AME), podendo ser administrado em crianças de até 2 anos.

Essa condição gera comprometimento do sistema motor, levando à perda de movimentos, necessidade de uso de respiradores devido à atrofia dos músculos respiratórios, dentre outros comprometimentos que envolvam a musculatura.

A AME é causada pela falha ou ausência de um gene (SMN1). Por isso, é considerada uma condição genética, mais especificamente do tipo rara (1 caso a cada 10.000 nascimentos).

Com relação à ação do medicamento Zolgensma, essa é possibilitada através de uma cópia do gene SMN1, a qual está presente em sua substância ativa — onasemnogene abeparvovec.

Dentre os benefícios demonstrados pelo remédio nos estudos, foi possível constatar que ele reduz a necessidade de ventilação artificial em bebês com AME. E que também possibilitou que esses bebês conseguissem ficar sentados sem apoio por, pelo menos, 30 segundos.


Esses dados são muito relevantes, considerando que são feitos tidos basicamente como impossíveis de serem realizados por crianças com AME tipo 1 não tratadas.

Vale destacar, ainda, que a aplicação dessa medicação se dá em uma única dose, a qual é administrada através de uma infusão intravenosa no(a) paciente. Na sequência, você pode entender mais a respeito do Zolgensma, seu uso e possíveis efeitos colaterais:

Para que serve o medicamento Zolgensma? 

O Zolgensma é um medicamento do tipo biológico, tido como uma terapia genética para o tratamento da AME (atrofia muscular espinhal). Essa, é uma doença genética rara que acomete 1 em cada 10.000 bebês. É uma condição grave, que leva à morte de células específicas do sistema nervoso central (SNC), os “neurônios motores”.

Com isso, ocorre a degeneração muscular, uma vez que os músculos deixam de receber as informações desses neurônios. Assim, ocorre a perda de tônus muscular (caracterizando a hipotonicidade) e, então, a musculatura fica fraca e isso leva à atrofiação.

Essa condição pode ser classificada em 4 tipos, classificação essa que é feita (dentre outras especificações) com base no aparecimento dos sintomas:

Início dos sintomasTipo de AME
0-6 meses1
6-18 meses2
> 18 meses3
A partir dos 21 anos4

No caso, o medicamento Zolgensma é indicado para uso em pacientes até os 2 anos. Ou seja, pode ser administrado em casos do tipo 1, 2 e 3 de AME. 

Vale destacar que, dentre todos, o tipo 1 é o mais comum (entre 50% e 70% dos casos) e o tipo 4 o mais raro (5% dos casos).

Zolgensma cura AME?

Não. A substância ativa do Zolgensma conta com uma cópia do gene SMN1, que quando danificado ou ausente é responsável por causar a AME. Dessa forma, a ação do remédio tem como objetivo reativar as funções nervosas, pois possibilita que o organismo volte a produzir as proteínas SMN, que garantem a saúde dos neurônios motores.

Apesar disso, a medicação não recupera o dano causado pela doença e nem faz com que ela deixe de existir. O que ocorre é que ele não permite que novos neurônios sejam destruídos.

Por isso, até o presente momento, a AME é considerada uma doença que não tem cura.

O que causa AME e quais são os sintomas?

A atrofia muscular espinhal (AME) tem como causa a ausência ou anormalidade do gene SMN1, que produz uma proteína (SMN) essencial à sobrevivência dos neurônios motores.

Essa condição pode se manifestar em diferentes momentos da vida, sendo que o mais comum é que isso ocorra logo nos primeiros meses de vida, caracterizando a AME tipo 1.

Com relação aos sintomas, estão diretamente relacionados à idade do(a) paciente. No geral, quanto mais cedo aparecem (casos de tipo 1, 2 e 3 da doença), maior a gravidade do impacto na função motora. Os mais comuns são:

  • Fraqueza muscular;
  • Dificuldades respiratórias (podem causar choro e tosse fracos);
  • Problemas de deglutição (mamar e engolir);
  • Escoliose (curvatura espinhal anormal que ocorre devido à fraqueza dos músculos que, normalmente, sustentariam a coluna vertebral).

Quando essa doença se manifesta na vida adulta (tipo 4), é comum que a pessoa apresente apenas uma certa fraqueza muscular que, com o tempo, pode gerar atrofia.

Infelizmente, a grande maioria dos casos ocorre em crianças pequenas. Nessas circunstâncias, a degeneração é progressiva e pode afetar músculos responsáveis pela realização de funções essenciais (como alimentação e respiração) ou até levar à paralisia.

Por isso, a AME requer o diagnóstico o quanto antes. Esse, é feito através de análise genética.

Do que é feito: qual o princípio ativo do Zolgensma?

O medicamento Zolgensma tem como princípio ativo a substância onasemnogene abeparvovec. É considerada uma terapia genética, indicada especialmente para tratar da atrofia muscular espinhal (AME) em pacientes até 2 anos.

De forma precisa, a bula dessa substância indica que a medicação pode ser administrada para o tratamento desses pacientes com: 

  • Mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I;
  • Mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).

Essas condições só podem ser determinadas a partir de um exame genético, o qual costuma ser solicitado em casos de suspeita de alguma síndrome ou condição, tais como a AME.

Como funciona: mecanismo de ação

Como mencionado no tópico anterior, o princípio ativo do Zolgensma é a substância onasemnogene abeparvovec. A ação desse composto é possível pois ele contém uma cópia funcional do gene SMN1 (gene que desencadeia a AME) em sua fórmula.

A partir disso, quando a medicação entra em contato com o organismo do(a) paciente, atinge a musculatura e fornece o gene necessário para produzir a proteína SMN

Essa proteína é responsável por garantir a sobrevivência dos neurônios motores, aqueles que conduzem os impulsos nervosos para os órgãos efetores (executam respostas aos estímulos).

Basicamente, então, o mecanismo do Zolgensma tem como base repor a função nervosa do(a) paciente acometido(a) pela AME. Isso, uma vez que fornece uma cópia do gene que está prejudicado ou ausente, o qual desencadeia a atrofia muscular espinhal.

Mas é preciso reforçar que esse remédio não reverte os danos já causados aos neurônios, apenas evita que mais danos sejam causados e interrompe o processo degenerativo. 

Com isso, permite que o organismo da criança funcione da maneira como deveria, caso não tivesse a alteração genética no gene SMN1.

Como usar?

O Zolgensma é administrado através de infusão intravenosa (medicação direto na veia), em dose única. Esse procedimento dura em torno de 1 hora e deve ser feito por um(a) profissional devidamente capacitado(a), podendo ser realizado apenas em ambiente hospitalar.

O medicamento Zolgensma é administrado através de uma infusão venosa, assim, é feito o gotejamento do remédio direto na veia do(a) paciente.

A equipe médica realizará a preparação do remédio, seguindo os procedimentos indicados na bula e também de acordo com a dose necessária ao(à) paciente. Essa dosagem é definida de acordo com o peso da criança — quanto maior o peso, maior a dose.

Cabe reforçar que antes da administração do Zolgensma é necessária uma série de exames e depois do procedimento também. Então, é comum que sejam feitas diversas análises clínicas, principalmente no fígado e no sangue.

Também pode ser necessário o uso de medicamentos corticosteroides (ação anti-inflamatória) após esse processo, com o objetivo de reduzir possíveis efeitos secundários do Zolgensma. 

Quais os efeitos colaterais do Zolgensma?

Os estudos sobre os efeitos colaterais do Zolgensma apontam que o mais comum, relatado até o momento, foi o aumento das enzimas produzidas pelo fígado e a ocorrência de náuseas e vômitos.

Além disso, pode-se destacar que alguns pacientes apresentaram outras reações:

  • Distúrbios do sangue e sistema linfático — trombocitopenia;
  • Distúrbios gerais e condições relacionadas à administração — pirexia (febre);
  • Distúrbios hepatobiliares — hipertransaminasemia;
  • Outros — elevação de transaminases (classificado como muito comum), elevação de aspartato aminotransferase (AST), elevação de alanina aminotransferase (ALT), troponina I elevada, microangiopatia trombótica.

Cabe lembrar que, assim como ocorre com outras medicações, embora haja a possibilidade de o(a) paciente apresentar algum efeito colateral, não significa que todos irão apresentar um (ou mais) desses efeitos. Há, por exemplo, aqueles que não sofrem com nenhuma reação adversa.

Especialmente no caso do Zolgensma, a monitoração do(a) paciente é ainda maior que em outras circunstâncias, considerando o fator raro que é a AME (atrofia muscular espinhal).

Qual o preço e onde comprar? Tem no SUS?

O Zolgensma é considerado o medicamento mais caro do mundo, seu preço, em dólar, é de US$2,1 milhões (cerca de R$11,5 milhões), o que corresponde à dose única necessária. Esse remédio é produzido pela Novartis e é comercializado nos Estados Unidos.

Recentemente, em dezembro de 2020, a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) determinou como sendo R$2,878 milhões o valor máximo para comercialização do Zolgensma no Brasil. Dessa maneira, a venda do remédio já está liberada no país, mas o laboratório ainda pode recorrer à decisão do órgão responsável.

O medicamento não é fornecido pelo SUS, mas muitas famílias entram com ações judiciais a fim de que o governo custeie o tratamento de AME. 

Mas vale destacar que outro remédio usado no tratamento da atrofia muscular espinhal faz parte do rol do SUS, o Spinraza. Esse, não é uma terapia de dose única, são necessárias 6 doses no primeiro ano e 3 a cada ano de vida do paciente, custando R$145 mil cada uma.

A perspectiva é que, embora seja uma medicação de alto custo, seja possível adequar o preço do Zolgensma à realidade do país, a fim de que possa ser disponibilizado pelo SUS para o tratamento de pacientes diagnosticados(as) com AME tipo 1.


O Zolgensma é um dos muitos medicamentos de alto custo, se você deseja saber mais sobre essas ou outras medicações, pode encontrar na aba “Remédios” aqui do Minuto Saudável.

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Fontes consultadas


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